Wir forschen für das Leben CLINICAL TRIALS UNIT

Die Clinical Trials Unit ist die wissenschaftliche Forschungseinheit der DKMS. In der Behandlung von Blutkrebs sowie anderen Erkrankungen des blutbildenden Systems sind noch viele Fragen offen. Die DKMS fördert deshalb lebensrettende und innovative Forschung auf dem Gebiet der Blutkrebsbekämpfung. Viele Mechanismen bei der Entstehung und Bekämpfung von Blutkrebs sind noch nicht erforscht. Bei vielen Erkrankungsbildern von Blutkrebs fehlen aussagekräftige Studien, deren Ergebnisse und Therapieempfehlungen als Leitlinie für Ärzte dienen könnten. Auch die Optimierung bestehender Therapien trägt entscheidend dazu bei, die Überlebenschancen von Patienten zu verbessern. Grundlegende Forschung sowie wissenschaftliche Zusammenarbeit auf internationaler aber auch interdisziplinärer Ebene sind hier von entscheidender Bedeutung.

Interdisziplinäres Netzwerk mit Expertise

Aus diesem Grund hat die DKMS im Jahr 2013 die Clinical Trials Unit (CTU) als wissenschaftliche Einheit für klinische Studien gegründet.

Interdisziplinäres Netzwerk mit Expertise

Sie versteht sich als interdisziplinäres Netzwerk und arbeitet nicht nur deutschland-, sondern weltweit und im Verbund mit nationalen und internationalen Transplantationszentren und Forschergruppen an der Organisation und Durchführung richtungsweisender klinischer Studien. Kern der CTU ist ein hoch professionelles und erfahrenes Team.

Die CTU hat ihren Sitz in Dresden, wo mit dem DKMS Life Science Lab und der DKMS Nabelschnurblutbank noch zwei weitere Gesellschaften der DKMS angesiedelt sind. Vor Ort bestehen enge Kontakte zu lokalen akademischen Forschungsnetzwerken.

Aktive Verbesserung der Situation von Patienten und Spendern

Ziel der Clinical Trials Unit ist es, klinische Forschungsarbeiten auf dem Gebiet der Behandlung von Blutkrebs zu initiieren und zu unterstützen. Schwerpunkt der Forschung ist die allogene Blutstammzelltransplantation. Die CTU führt eigene klinische Studien durch, um die bestmögliche Behandlung für Patienten zu finden und Stammzelltransplantationen wirksamer zu machen. Darüber hinaus entwickelt die CTU Methoden, um die Stammzellentnahme von erwachsenen, unverwandten Stammzellspendern effektiver und einfacher zu machen. Außerdem fokussiert sie sich auf Forschungsprojekte zur Rolle der Natürlichen Killerzellen (NK-Zellimmunsystem) nach Stammzelltransplantationen.

Blutkrebsforschung

Damit schließt sie eine entscheidende Lücke im Bereich der Blutkrebsforschung. Denn so wird die Entwicklung in einem Forschungsgebiet ermöglicht, für das die pharmazeutische Industrie wenig Interesse aufbringt und in dem finanzielle Ressourcen für wissenschaftlichen Fortschritt fehlen.

Die CTU unterstützt die DKMS ferner bei Forschungsanfragen externer Institutionen an Spender – sie bietet somit unentgeltlich Hilfestellung für andere Forschungsgruppen und wichtige Studien.

"Wir wollen das Leben von Menschen retten – so effektiv und so oft wie möglich!"

Johannes Schetelig

Prof. Dr. med. Johannes Schetelig, MSc. - ABTEILUNGSLEITER CLINICAL TRIALS UNIT

„Seitdem wir 2013 die Clinical Trials Unit (CTU) der DKMS gegründet haben, steht für uns ein Ziel im Vordergrund: Wir wollen das Leben von Menschen retten – so effektiv und so oft wie möglich! Gemeinsam mit Ihnen möchten wir künftig die Forschung auf dem Gebiet der Stammzelltransplantation und bei der Bekämpfung von Blutkrebs aktiv vorantreiben!“

Organisatorische und inhaltliche Verantwortung für Studien

Klinische Studien auf dem Gebiet der Stammzelltherapie - sei es zu Knochenmark oder peripheren Blutstammzellen - unterliegen spezifischen Auflagen von Seiten des Gesetzgebers und der Regulierungsbehörden.

Organisatorische und inhaltliche Verantwortung für Studien

Die CTU erarbeitet den wissenschaftlichen Hintergrund dieser Studien und stellt die erforderlichen Anträge bei Behörden und Ethikkommissionen. Wenn z.B. Medikamente beim Vergleich von Behandlungen eingesetzt werden, so muss ein Antrag nach dem Arzneimittelgesetz beim Bundesinstitut für Arzneimittel gestellt werden. Weiterhin übernimmt die CTU der DKMS die Verantwortung für eine ordnungsgemäße Durchführung von Studien.

Zusammen mit ihren Partnern übernimmt sie damit die Verantwortung für die Sicherheit der Studienpatienten und die Qualität der erhobenen Daten. Schließlich werten die Wissenschaftler der CTU die erhobenen Daten aus und publizieren die Ergebnisse auf Konferenzen und in Fachzeitschriften. Auf der Grundlage der Ergebnisse können neue Behandlungsrichtlinien abgeleitet werden, wovon zukünftige Patienten profitieren.

 

Die ETAL3-ASAP Studie

Vergleich der Ergebnisse zweier Behandlungsstrategien für Patienten mit Akuter Myeloischer Leukämie (AML). Ende 2015 startete die ETAL3-ASAP Studie der DKMS, in der es um die bestmögliche Behandlung von Patienten mit Akuter Myeloischer Leukämie (AML) geht, die eine Stammzelltransplantation benötigen. Denn: oftmals gibt es mehrere Therapiestrategien und es ist unklar, welche die besten Ergebnisse bringt. Die ETAL3-ASAP Studie wendet sich an die Patienten, die schlecht auf eine Standard-Chemotherapie ansprechen oder ein Rezidiv (Rückfall) erlitten haben. Es werden zwei Behandlungsstrategien für Hochrisiko-AML-Patienten miteinander verglichen.

Die ETAL3-ASAP Studie zum Download

HAMLET

Für viele Patienten mit Blutkrebserkrankungen ist eine allogene Stammzelltransplantation derzeit die einzige Chance, geheilt zu werden. Die Transplantation ist jedoch mit Risiken und Nebenwirkungen verbunden und schon die Suche nach einem geeigneten Spender ist oft eine Herausforderung. Als Humane Leukozyten Antigene (HLA) werden Eiweiße auf der Zelloberfläche bezeichnet, die für die Funktion des Abwehrsystems entscheidend sind. Wenn für einen Patienten aufgrund seiner HLA-Merkmale kein passender verwandter oder unverwandter Spender gefunden werden kann, bieten partiell passende unverwandte Spender (ein HLA- Merkmal Differenz, 9 von 10 Merkmalen) oder ein haploidenter (zur Hälfte passender) verwandter Spender eine Alternative. Das Ziel dieser Klinischen Prüfung ist der Vergleich des Gesamtüberlebens von Patienten mit einer Hochrisiko AML, ALL oder MDS nach einer Blutstammzelltransplantation von einem partiell-passenden unverwandten Stammzellspender oder einem haploidenten verwandten Stammzellspender.

Die HAMLET- Studie zum Download

BMT-CTN#1301

Neben eigenen Forschungsprojekten ist die Clinical Trials Unit (CTU) der DKMS auch als Partner an internationalen Studien beteiligt – so zum Beispiel als offizieller Vertreter des amerikanischen BMT-CTN Netzwerkes in der europäischen Union. Gemeinsam soll deutschen Blutkrebspatienten eine Teilnahme an der Studie BMT-CTN#1301 ermöglicht werden. Ziel ist es, zwei vielversprechende Therapieoptionen zur Vorbeugung von Graft-versus-Host-Disease (GvHD)* mit der bisherigen Standardtherapie zu vergleichen um GvHD patientenfreundlicher und effektiver zu behandeln. Bei der BMT-CTN#1301 Studie können Patienten mit einer Leukämie oder einem Myelodysplastischen Syndrom (MDS) teilnehmen, die eine Blutstammzelltransplantation sowie eine aggressive Chemotherapie erhalten.
Die Studie, die im August 2015 in den USA und seit Juli 2017 in Deutschland erfolgreich gestartet ist, läuft noch bis September 2021.

Die BMT-CTN#1301-Studie zum Download

Biobank-Aktivitäten der Clinical Trials Unit der DKMS

Ein Schwerpunkt der CTU ist der weitere Ausbau der Collaborative Biobank (CoBi). Mit CoBi soll eine gemeinschaftliche Plattform etabliert werden, die weltweit Ressourcen für medizinische Forschungsprojekte im Bereich von Blutkrebserkrankungen bereitstellt. Gleichberechtigte Kooperationspartner sind Transplantationszentren, Entnahmezentren und Spenderdateien. Koordiniert wird das Projekt von der Clinical Trials Unit, der wissenschaftlichen Forschungseinheit der DKMS, in Dresden. Biobanken sind die Basis für zukunftsträchtige Forschungsprojekte im Rahmen der Humanmedizin. Sie sind eine wichtige Bezugsquelle zur Aufklärung von Ursachen und Mechanismen zahlreicher Krankheiten.

Biobank-Aktivitäten der Clinical Trials Unit der DKMS

Im Rahmen des Projektes CoBi werden Blutproben von interessierten Teilnehmern (Stammzellspendern und Blutkrebspatienten) gesammelt, unter standardisierten Laborbedingungen aufbereitet und eingelagert. Zusätzlich werden medizinische und probenbezogene Daten der Teilnehmer verschlüsselt in der CoBi-Datenbank gespeichert. Eine Besonderheit der CoBi: Es werden Proben und Daten von zueinander passenden, gesunden Stammzellspendern und erkrankten Patienten archiviert.

Diese Spender-Patienten-Paarungen können bisher weltweit nur sehr wenige Datenbanken anbieten. Die teilnehmenden Zentren und weltweite Forschungsgruppen haben die Möglichkeit, Proben und/oder Daten für Forschungsarbeiten zur Prävention, Diagnose und Behandlung von Blutkrebserkrankungen zu verwenden.

Zur Website der Collaborative Biobank

 

Die DKMS erhält in zunehmender Zahl Anfragen von externen Forschergruppen, mit der Bitte um Material oder Daten von Stammzellspendern zur Durchführung wissenschaftlicher Projekte. Sofern die Inhalte dieser sogenannten DRES (Donor Request for External Study) mit den Zielen der DKMS in Einklang stehen, werden sie im Rahmen der Möglichkeiten unterstützt. Die Aufgabe der Clinical Trials Unit besteht in diesem Zusammenhang vor allem darin sicherzustellen, dass bei der Unterstützung der Projekte die einschlägigen regulatorischen Vorgaben erfüllt werden. Hierzu gehören beispielsweise die Beantragung einer Beurteilung des Forschungsvorhabens durch die zuständige Ethikkommission (sofern noch nicht erfolgt) und das Verfassen von Dokumenten wie Projektinformationen und Einwilligungserklärungen in laienverständlicher Sprache.

Viele der unterstützten Studien befassen sich mit neuen Strategien zur Vermeidung bzw. zur Behandlung von Komplikationen (v.a. Graft-vs-Host-Disease und Virus-Infektionen) und Rückfällen nach erfolgter Transplantation. Das Spektrum der Ansätze reicht hierbei vom relativ einfachen, unspezifischen Entfernen sämtlicher Immunzellen aus dem Stammzelltransplantat (GvHD-Prophylaxe) über die zusätzliche Gewinnung und anschließende Verabreichung von natürlichen, vorteilhaften Immunzellpopulationen (z.B. B-Zellen oder regulatorische T-Zellen) aus Studienmaterial bis hin zur Herstellung künstlicher, maßgeschneiderter virus- oder krebszellspezifischer Abwehrzellen (z.B. CAR-T-Zellen), ebenfalls aus Studienmaterial.

Weitere Forschungsprojekte betreffen die Identifizierung neuer transplantationsrelevanter Parameter (z.B. KIR-Rezeptoren) zur Optimierung der Spenderauswahl bzw. bearbeiten Fragestellungen zur immunologischen Grundlagenforschung (z.B. zu Interaktionen innerhalb des Immunsystems oder zur Rekonstitution der Immunzellkompartimente nach einer Blutstammzelltransplantation).

Innovative Forschung fördern

Innovative Forschung ist entscheidend im Kampf gegen Blutkrebs. Aus diesem Grund vergibt die DKMS jährlich Stipendien, um innovative und richtungsweisende Forschung zu unterstützen. Der Kampf gegen den Krebs kann nur gewonnen werden, wenn sich weiterhin neue wissenschaftliche Ansätze finden, die Krankheit zu bekämpfen. Die DKMS will aktiv dabei helfen, langfristig die Chancen auf eine erfolgreiche Behandlung und damit die Überlebenschancen von Patienten nachhaltig zu erhöhen.

Innovative Forschung fördern – der DKMS Mechtild Harf Wissenschaftspreis

DKMS Mechtild Harf-Wissenschaftspreis
Bereits seit 2001 vergibt die DKMS Stiftung Leben Spenden jährlich den DKMS Mechtild Harf-Wissenschaftspreis im Rahmen des Kongresses der European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

Mechtild Harf Research Grants
Die Unterstützung des medizinisch-wissenschaftlichen Nachwuchses auf dem Gebiet der Blutkrebsforschung ist eine notwendige Investition in die Zukunft: Aus diesem Grund vergibt die DKMS Stiftung Leben Spenden seit 2015 jährlich die Mechtild Harf Research Grants.

 

Die mit 10.000 Euro dotierte Auszeichnung würdigt herausragende Forschungsleistungen angesehener Mediziner und Wissenschaftler auf dem Gebiet der Stammzelltransplantation und Blutkrebsbekämpfung.

Hintergrund: Stammzelltransplantationen werden heute erfolgreich zur Behandlung von Leukämien und von Tumoren der blutbildenden Organe eingesetzt. Leider führt eine erfolgreiche Behandlung aber nicht bei allen Patienten automatisch zu einer dauerhaften Heilung, was zum Teil daran liegt, dass die biologischen Grundlagen für den Erfolg oder Misserfolg von Transplantationen noch immer nicht ausreichend verstanden werden.

Die bisherigen Preisträger im Überblick:
2017: Prof. Dr. med. Dr. h. c. Dieter Hoelzer,Frankfurt am Main Deutschland und Richard Champlin, MD, Houston USA
2016: Prof. Katharina Fleischhauer, Essen Deutschland
2015: John A. Hansen, M.D., Seattle, USA
2014: Richard O’Reilly, M.D., New York, USA
2013: Dennis L. Confer, M.D., Minneapolis, USA und Prof. Guido Lucarelli; Rom, Italien
2011: Prof. Karl G. Blume, Stanford University, USA
2010: Prof. Theodor Max Fliedner, Ulm, Deutschland
2009: Prof. Rainer Storb, Seattle, USA
2008: Jon van Rood, M.D., Ph.D., Leiden, Niederlande
2007: Mary M. Horowitz, M.D., M.S., Milwaukee, USA
2006: Prof. Dr. Hans-Jochem Kolb, München, Deutschland
2005: Nobelpreisträger E.D. Thomas, M.D., Seattle, USA
2004: Prof. Eliane Gluckman, Paris, Frankreich
2002: Prof. Dr.med. Effie Wang-Petersdorf, Seattle, USA
2001: Anita Waldmann und Dr. Helmut Geiger; Bonn, Deutschland

 

Mit dem Mechtild Harf gewidmeten Forschungsprogramm wollen wir jungen Wissenschaftlern die Möglichkeit geben, Forschungsvorhaben auf dem Gebiet der hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder zellulärer Therapien gegen Blutkrebs zu realisieren.

Die Finanzierung und Verwaltung dieses Forschungsprogrammes erfolgt durch die DKMS Stiftung Leben Spenden. Dabei fokussiert sich ein Stipendium auf klinische Forschung, das andere unterstützt Laborforschung. Die finanzielle Unterstützung erfolgt, abhängig vom Projektfortschritt, für maximal 3 Jahre mit einer Summe von bis zu 80.000 Euro pro Jahr. Die Förderperiode beginnt jeweils am 1. Juli und endet am 30. Juni des folgenden Jahres.

Bewerber müssen über eine abgeschlossene Promotion (M.D., Ph.D., Dr. med. oder vergleichbare Qualifikation) in einem für das Stipendium relevanten Gebiet verfügen, wobei der Abschluss nicht länger als 12 Jahre zurückliegen darf. Die Bewerber müssen an einem akademischen Forschungsinstitut angestellt sein, können sich aber in Fortbildung oder Ausbildung befinden (Stipendiaten, Postdoktoranden, Juniorprofessur). Ausdrücklich sind Bewerber aus allen Ländern eingeladen, eine Bewerbung einzureichen.

Für die DKMS ist es selbstverständlich, wissenschaftliche Projekte zu fördern und aus neu gewonnenen Erkenntnissen neue Standards zu entwickeln. Auf diesem Weg haben wir seit unserer Gründung schon viele Fortschritte gemacht. Ein Beispiel: im Jahr 1996 war die DKMS die weltweit erste Stammzellspenderdatei, die die sogenannte periphere Stammzellentnahme aus dem Blut in der Praxis zur Anwendung gebracht hat. Heute ist diese ambulante Methode längst zum Standard geworden und wird in 80 Prozent aller Fälle genutzt.

Bisherige Stipendiaten:

2015 Dr. Jarrod Dudakov (Seattle, USA)
„Developing strategies to enhance T-cell reconstitution after hematopoietic stem cell transition”
2015 Dr. Luca Vago (Milan, Italy)
„Novel Approaches to Decipher the Biological Mechanisms of Post-Transplantation Leukemia Relapse “
2016 Dr. Il-Kang Na (Berlin, Germany)
"The role of the bone Marrow vascular niche for memory immunity after HSCT“
2016 Dr. Angela Jacobi (Dresden, Germany)
„Evaluation of mechanical properties as a novel marker to characterize and to sort human hematopoietic stem and progenitor cells for transplantation“
2017- Priv.-Doz. Med. Frederik Damm (Berlin, Germany)
„Influence of Donor Clonal Hematopoiesis in Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation“
2017- Priv.-Doz. Med. Hendrik Poeck (München, Germany)
„PROTECTOR – Protecting the barrier by Engagement of Cytosolic nucleic acid Receptors“

Weitere Infos zu den Mechtild Harf Research Grants finden Sie hier.

DIE MITARBEITER DER CLINICAL TRIALS UNIT

Im Team der CTU arbeiten Mediziner, Biologen, Statistiker, Juristen und Psychologen. Dies macht die Clinical Trials Unit zu einem starken Partner in der nationalen wie internationalen Forschungslandschaft. Die Mitarbeiter der CTU weisen eine langjährige Erfahrung in der Koordination und Durchführung von klinischen Prüfungen auf.

Die Mitarbeiter der CTU

Ebenso initiiert die CTU eigene Studien, um die bestmögliche Behandlung für Patienten zu finden und Stammzelltransplantationen wirksamer und sicherer zu machen. Darüber hinaus entwickelt die CTU auf der Grundlage von Studien neue Methoden, um die Stammzellentnahme bei erwachsenen unverwandten Blutstammzellspendern effektiver und unkomplizierter zu machen.

Die CTU ist verantwortlich für die wissenschaftliche Begründung, die inhaltliche und organisatorische Planung, die praktische Umsetzung der Studien sowie die statistische Auswertung und die abschließende Veröffentlichung der Ergebnisse.

 

Johannes Schetelig
Abteilungsleiter - Clinical Trials Unit
Tel.: 0351 210 798 0
E-Mail: ctu@dkms.de

Falk Heidenreich
NK-Zellen
Tel.: 0351 210 798 33
E-Mail: heidenreich@dkms.de

Andrea Adam & Susanne Hänsel
Allgemeine Anfragen
Tel.: 0351 210 798 0
E-Mail: ctu@dkms.de

Carolin Haase
CoBi
Tel.: 0351 210 798 14
E-Mail: haase@dkms.de

Stephanie Maiwald
CoBi
Tel.: 0351 210 798 16
E-Mail: maiwald@dkms.de

Katja Noack
ASAP
Tel.: 0351 210 798 15
E-Mail: noack@dkms.de

Sarah Wendler
BMT-CTN
Tel.: 0351 210 798 28
E-Mail: wendler@dkms.de

Katharina Kahnt & Stefan Abert
Externe Studien
Tel.: 0351 210 798 13
E-Mail: externalstudy@dkms.de

Kristin Lilpopp
HAMLET
Tel.: 0351 210 798 19
E-Mail: Lilpopp@dkms.de